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Amiloidosi da catene leggere (AL)

Nell'amiloidosi AL, i depositi di amiloide sono formati da frammenti di anticorpi, le catene leggere, prodotti da cellule che si trovano nel midollo osseo, chiamate plasmacellule. Questa è forma più comune di amiloidosi. L'amiloidosi AL colpisce più spesso il cuore (nel 75% dei pazienti), i reni (nel 65% dei casi), il fegato (20%) e i nervi che trasmettono la sensibilità dai piedi e dalle mani e quelli che regolano la pressione arteriosa (20%). In alcuni casi i pazienti hanno un aumento di dimensioni della lingua e macchie di colore rosso porpora sulla pelle del volto - in particolare intorno agli occhi - e del collo. Spesso più di un organo è coinvolto nello stesso paziente. 

La terapia dell'amiloidosi AL si basa su combinazioni di farmaci che hanno lo scopo di uccidere le plasmacellule che producono le catene leggere tossiche. In alcuni casi attentamente selezionati si può eseguire l'autotrapianto di cellule staminali, una procedura in cui la terapia elimina tutte le cellule del midollo osseo, che è poi ricostituito grazie alle cellule staminali del paziente prelevate in precedenza. Negli ultimi anni sono stati sviluppati diversi nuovi farmaci, che sono stati studiati o sono in fase di sperimentazione presso il centro di Pavia. 

Le terapie impiegate nell'amiloidosi AL sono simili a quelle usate dagli ematologi per curare un'altra malattia delle plasmacellule chiamata mieloma multiplo. Tuttavia, i pazienti con amiloidosi non hanno solo una malattia del midollo osseo, ma hanno anche un danno di diversi organi che li rende particolarmente delicati. Per questo motivo, trattare un paziente con amiloidosi è molto diverso e richiede accorgimenti particolari, tecnologie adeguate e l'esperienza che si acquisisce seguendo direttamente molti ammalati. Per esempio, sono necessari schemi di terapia personalizzati e un controllo molto frequente di esami specifici per seguire il danno d'organo e l'efficacia della cura. E' anche molto importante che questi stessi esami siano eseguiti prima di iniziare la terapia, per avere un termine di paragone. 

La disponibilità di terapie sempre più efficaci ha molto migliorato le possibilità di cura dei pazienti con amiloidosi AL. Anche se la cura dei soggetti con coinvolgimento del cuore rimane difficile, i due terzi dei pazienti seguiti dal centro di Pavia sono liberi dalla malattia a più di cinque anni dal momento della diagnosi.